Γονιδιακές θεραπείες: Μια νίκη – έκπληξη;

της Μαρίας Μπαστούνη

Η εξέλιξη της ιατρικής επιστήμης ακούει πλέον στο όνομα γονιδιακή θεραπεία. Υγιεί βλαστοκύτταρα του ίδιου οργανισμού τοποθετούνται στο “άρρωστο” σημείο του σώματος και με την κατάλληλη επεξεργασία αρχίζει η αναγέννηση του.
Το πιο πρόσφατο παράδειγμα είναι ο μικρός 8χρονος Sam από τον Καναδά με κληρονομική προοδευτική τύφλωση που κατόρθωσε με αυτή την θεραπεία, προς ευχάριστη έκπληξη, να επαναφέρει σταδιακά την όραση του.
Πόσο σημαντική είναι, όμως, αυτή η θεραπεία;
Ποιοι οργανισμοί ανταποκρίνονται θετικά;
Δυστυχώς κανείς δεν μπορεί να απαντήσει με ακρίβεια. Όλα βρίσκονται σε πειραματικό στάδιο και οι επιστήμονες βαδίζουν με σύνεση χωρίς να ενθουσιάζονται πέραν του δέοντος.
Είναι μια αρκετά επικίνδυνη αποστολή. Ένας οργανισμός που χρειάζεται θεραπεία αναγκάζεται να ταλαιπωρηθεί δια μέσου ισχυρής χημειοθεραπείας και ανοσοκαταστολής. Μόνο έτσι μπορεί να υπάρξει η βεβαιότητα μη απόρριψης των βλαστοκυττάρων.
Το Boston Children’s Hospital έδωσε στη δημοσιότητα πληροφορίες σχετικά με τις ασθένειες που παρουσιάζουν θετική εξέλιξη σε συνδυασμό με τις γονιδιακές θεραπείες.
1:Μεσογειακή αναιμία
Από τους 13 ασθενείς στο σύνολο οι 5 έχουν σταματήσει τις μεταγγίσεις ενώ οι άλλοι 8 δέχονται λιγότερες από τις μισές. Δεν είναι το απόλυτα ικανοποιητικό αποτέλεσμα αλλά είναι ένα βήμα προς την σωστή κατεύθυνση.
2:Βαρά (ανοσοανεπάρκεια)
Είναι τα παιδιά που γεννιούνται χωρίς ανοσοποιητικό και ζουν επί τω πλείστον σε αποστειρωμένους και απομονωμένους θαλάμους. Από τους 9 ασθενείς οι 2 εμφανίζουν θετικά αποτελέσματα ενώ οι υπόλοιποι είναι υπό παρακολούθηση.
3:Σύνδρομο Wiskott-Aldrich
Εμφανίζεται κυρίως σε αγόρια και είναι μια παράξενη ασθένεια με λοιμώξεις μώλωπες, αυτοάνοσα και καρκίνο.
Από τα 8 παιδιά που έλαβαν θεραπεία δεν υπήρξαν παρενέργειες καθώς έχουν θετική εξέλιξη ως και πιθανή εξάλειψη. Μόνο σε 2 έχει ήπια μορφή το σύνδρομο.
Τα βλαστοκύτταρα λοιπόν δεν έχουν χρήση μόνο στον καλλωπισμό ή την αντιγήρανση. Δεν είναι αυτή η ουσία και το νόημα της ιατρικής εξελικτικής. Όσο θα υπάρχουν χορηγίες σε ερευνητικά κέντρα ανά τον κόσμο τόσο θα μειώνονται όλες αυτές οι σπάνιες ασθένειες που ακόμα δεν έχει καθοριστεί αν πρόκειται για κάθε αυτού κληρονομικότητα ή ασυμβατότητα της ομάδας αίματος. Μπορεί και τα δύο.
Μέρα με τη μέρα, ευτυχώς γίνονται ανακαλύψεις και μπορούν οι ειδικοί να μιλούν με αισιοδοξία για το μέλλον των λιλιπούτειων χαμογελαστών ασθενών τους.